Liệu pháp gen

Bách khoa toàn thư mở Wikipedia
Buớc tưới chuyển hướng Bước tới tìm kiếm
Liệu pháp gen bằng cách sử dụng một vec tơ adenovirus. Trong một số trường hợp, adenovirus sẽ chèn gen mới vào tế bào. Nếu điều trị thành công, gen mới sẽ tạo ra một protein chức năng để điều trị bệnh.

Trong lĩnh vực y học liệu pháp gen (còn gọi là chuyển gen người) là việc cung cấp axit nucleic vào tế bào của bệnh nhân như một loại thuốc để điều trị bệnh.[1][2] Nỗ lực đầu tiên sửa đổi DNA của con người được Martin Cline thực hiện vào năm 1980, nhưng lần chuyển gen hạt nhân thành công đầu tiên ở người, được Viện Y tế Quốc gia phê duyệt, đã được thực hiện vào tháng 5 năm 1989.[3] Việc sử dụng đầu tiên trong điều trị chuyển gen cũng như đưa DNA người trực tiếp vào bộ gen hạt nhân được French Anderson thực hiện trong một thử nghiệm bắt đầu vào tháng 9 năm 1990.

Từ năm 1989 đến tháng 2 năm 2016, hơn 2.300 thử nghiệm lâm sàng trên gen đã được thực hiện, với hơn một nửa trong số đó ở giai đoạn I.[4]

Bối cảnh[sửa | sửa mã nguồn]

Liệu pháp gen được khái niệm hóa vào năm 1972, và các tác giả đã nêu rõ việc cần thận trọng trước khi bắt đầu nghiên cứu liệu pháp gen ở người.

Nỗ lực đầu tiên, mặc dù không thành công, trong liệu pháp gen (cũng như trường hợp đầu tiên chuyển gen ngoại lai sang người không tính cấy ghép nội tạng) đã được Martin Cline thực hiện vào ngày 10 tháng 7 năm 1980.[5][6] Cline tuyên bố rằng một trong những gen ở bệnh nhân của ôngđã hoạt động sáu tháng sau đó, mặc dù ông chưa bao giờ công bố dữ liệu này hoặc đã xác minh [7] và ngay cả khi Cline là đúng đi nữa, việc này không tạo ra bất kỳ tác dụng có lợi đáng kể nào trong điều trị beta-thalassemia.

Sau khi nghiên cứu kỹ trên động vật trong suốt những năm 1980 và một thử nghiệm gắn thẻ gen vi khuẩn năm 1989 trên người, liệu pháp gen đầu tiên được chấp nhận rộng rãi như một thành công đã được chứng minh trong một thử nghiệm bắt đầu vào ngày 14 tháng 9 năm 1990, khi Ashi DeSilva được điều trị chứng ADA - SCID.[8]

Đọc thêm[sửa | sửa mã nguồn]

Tham khảo[sửa | sửa mã nguồn]

  1. ^ Ermak G (2015). Emerging Medical Technologies. World Scientific. ISBN 978-981-4675-81-9. 
  2. ^ Kaji, Eugene H. (7 tháng 2 năm 2001). “Gene and Stem Cell Therapies”. JAMA 285 (5): 545–50. ISSN 0098-7484. PMID 11176856. doi:10.1001/jama.285.5.545. 
  3. ^ Rosenberg SA, Aebersold P, Cornetta K, Kasid A, Morgan RA, Moen R và đồng nghiệp (tháng 8 năm 1990). “Gene transfer into humans--immunotherapy of patients with advanced melanoma, using tumor-infiltrating lymphocytes modified by retroviral gene transduction”. The New England Journal of Medicine 323 (9): 570–8. PMID 2381442. doi:10.1056/NEJM199008303230904. 
  4. ^ Gene Therapy Clinical Trials Worldwide Database. The Journal of Gene Medicine. Wiley (June 2016)
  5. ^ U.S. Congress, Office of Technology Assessment (tháng 12 năm 1984). Human gene therapy – A background paper. DIANE Publishing. ISBN 978-1-4289-2371-3. 
  6. ^ Sun M (tháng 10 năm 1982). “Martin Cline loses appeal on NIH grant”. Science 218 (4567): 37. Bibcode:1982Sci...218...37S. PMID 7123214. doi:10.1126/science.7123214. 
  7. ^ Lowenstein PR (2008). “Gene Therapy for Neurological Disorders: New Therapies or Human Experimentation?”. Trong Burley J, Harris J. A Companion to Genethics. John Wiley & Sons. ISBN 978-0-470-75637-9. 
  8. ^ Sheridan C (tháng 2 năm 2011). “Gene therapy finds its niche”. Nature Biotechnology 29 (2): 121–8. PMID 21301435. doi:10.1038/nbt.1769.