Aducanumab

Bách khoa toàn thư mở Wikipedia
Aducanumab
Kháng thể đơn dòng
LoạiToàn bộ kháng thể
NguồnNgười
Mục tiêuAmyloid beta
Dữ liệu lâm sàng
Tên thương mạiAduhelm
Đồng nghĩaBIIB037
Giấy phép
Dược đồ sử dụngIntravenous
Mã ATC
Tình trạng pháp lý
Tình trạng pháp lý
Dữ liệu dược động học
Chu kỳ bán rã sinh học24,8 ngày[2]
Các định danh
Số đăng ký CAS
ChemSpider
Định danh thành phần duy nhất
KEGG
Dữ liệu hóa lý
Công thức hóa họcC6472H10028N1740O2014S46
Khối lượng phân tử145.912,34 g·mol−1

Aducanumab, tên thương mại Aduhelm, là thuốc được dùng để chữa bệnh Alzheimer (AD).[1][2] Thuốc này là kháng thể đơn dòng nhằm vào amyloid beta.[1][2]

Aducanumab tấn công các dạng kết tụ của amyloid beta (Aβ) tìm thấy trong não của những bệnh nhân Alzheimer, với mục tiêu giảm sự lắng đọng của nó.[3]

Tháng 6 năm 2021, aducanumab được phê duyệt cho mục đích y khoa tại Hoa Kỳ, và là thuốc chữa Alzheimer dạng này đầu tiên.[1] Đây cũng là thuốc chữa Alzheimer đầu tiên được phê duyệt kể từ năm 2003, và là liệu pháp đầu tiên nhằm vào tính chất sinh lý bệnh học của Alzheimer.[1] Việc chấp thuận aducanumab gây ra nhiều tranh cãi xung quanh vấn đề hiệu quả của loại thuốc này, xuất phát kết quả thử nghiệm lâm sàng không rõ ràng. Aducanumab được chấp thuận qua quá trình phê duyệt cấp tốc của FDA, và FDA yêu cầu Biogen tiếp tục thực hiện nghiên cứu về khả năng chữa trị triệu chứng Alzheimer của loại thuốc này.[1][4]

Mục đích y khoa[sửa | sửa mã nguồn]

Aducanumab được chỉ định cho điều trị bệnh Alzheimer.[1][2]

Lịch sử[sửa | sửa mã nguồn]

Biogen Inc. phát triển aducanumab sau khi mua bản quyền từ Neurimmune, công ty phát hiện ra nó.[5] Tháng 3 năm 2019, Biogen tạm ngừng việc phát triển thuốc sau khi dữ liệu từ hai thử nghiệm giai đoạn III cho thấy nó không đạt được chỉ tiêu chính.[6][7][8]

Các nhà nghiên cứu đánh giá hiệu quả của aducanumab trong ba thử nghiệm khác nhau với tổng cộng 3.482 người tham gia.[1] Các thử nghiệm mù đôi, đối chứng giả dược với liều lượng khác nhau được thực hiện trên các bệnh nhân Alzheimer.[1] Những người nhận thuốc điều trị cho thấy số mảng amyloid beta giảm đáng kể phụ thuộc vào liều lượng và thời gian, trong khi những bệnh nhân trong nhánh đối chứng không cho thấy sự giảm lượng mảng amyloid beta.[1]

Xã hội và văn hóa[sửa | sửa mã nguồn]

Kinh tế[sửa | sửa mã nguồn]

Điều trị bằng Aduhelm ước tính tốn khoảng 56,000 đô la Mỹ một năm, và CEO của Biogen khẳng định công ty sẽ giữ mức giá đó trong ít nhất bốn năm.[9] Đối với những bệnh nhân có bảo hiểm y tế phù hợp và/hoặc Medicare, chi phí mà bệnh nhân phải chi trả vào khoảng 11.500 đô la Mỹ một năm.[10][11]

Tranh cãi[sửa | sửa mã nguồn]

Việc phê duyệt liệu thuốc này dấy lên nhiều tranh cãi, cho rằng "cơ sở để phê duyệt là một chỉ tiêu thay thế chưa được chứng minh có liên hệ tương quan với bất kỳ tác động quan trọng nào cho bệnh nhân".[12]

Tháng 11 năm 2020, một ủy ban các chuyên gia độc lập cho Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) kết luận rằng nghiên cứu của aducanumab thất bại trong việc đưa ra "bằng chứng thuyết phục" rằng loại thuốc này hoạt động tốt và kiến nghị FDA không phê duyệt aducanumab với lý do tính hiệu quả đáng ngờ và nhiều "dấu hiệu xấu" qua việc phân tích dữ liệu.[13][14] Ngày 7 tháng 6 năm 2021, FDA đưa ra quyết định cuối cùng, cho phép sử dụng loại thuốc này.[4] Liệu thuốc được coi là gây tranh cãi với những thử nghiệm lâm sàng cho ra kết quả mâu thuẫn về tính hiệu quả của nó.[15][16] Ba thành viên của ủy ban đánh giá FDA từ chức sau khi FDA phê duyệt loại thuốc này.[11][17][18] Public Citizen[19] và Viện Nghiên cứu Lâm sàng và Kinh tế chỉ trích quyết định của FDA.[20] Các tổ chức bệnh nhân vận động trên quy mô lớn nhằm phê chuẩn loại thuốc này bởi đặc tính mới của nó đối với một bệnh lý suy nhược vốn có rất ít phương pháp trị liệu.[21] Các tổ chức vì bệnh nhân như Hiệp hội Alzheimer,[22] Hội Alzheimer Canada,[23] và Tổ chức Alzheimer Mỹ[24] đều ủng hộ quyết định này.

Tham khảo[sửa | sửa mã nguồn]

  1. ^ a b c d e f g h i j “FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer's Drug”. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Thông cáo báo chí). ngày 7 tháng 6 năm 2021. Truy cập ngày 7 tháng 6 năm 2021. Phạm vi công cộng Bài viết này tích hợp văn bản từ nguồn này, vốn thuộc phạm vi công cộng.
  2. ^ a b c d e “Aduhelm (aducanumab-avwa) injection, for intravenous use” (PDF). Biogen. Truy cập ngày 8 tháng 6 năm 2021.
  3. ^ Toyn J (tháng 5 năm 2015). “What lessons can be learned from failed Alzheimer's disease trials?”. Expert Review of Clinical Pharmacology. 8 (3): 267–9. doi:10.1586/17512433.2015.1034690. PMID 25860157. S2CID 35158630.
  4. ^ a b “FDA's Decision to Approve New Treatment for Alzheimer's Disease”. U.S. Food and Drug Administration (FDA). ngày 7 tháng 6 năm 2021. Truy cập ngày 7 tháng 6 năm 2021.
  5. ^ Zacks R (ngày 20 tháng 11 năm 2007). “Biogen Inks $380 Million Deal with Swiss Company”. Xconomy.
  6. ^ Ducharme J (ngày 21 tháng 3 năm 2019). “Biogen Halts Promising Alzheimer's Drug Trials Due to Disappointing Results”. Time. Truy cập ngày 21 tháng 3 năm 2019.
  7. ^ Li Y (ngày 21 tháng 3 năm 2019). “Biogen posts its the worst day in 14 years after ending trial for blockbuster Alzheimer's drug”. CNBC.
  8. ^ Annett T. “Biogen Plunges More Than 25 Percent on Alzheimer's Setback”. Bloomberg News.
  9. ^ “Biogen CEO: committed to gathering new data on FDA-approved Alzheimer's drug”.
  10. ^ “Medicare Copays For New Alzheimer's Drug Could Reach $11,500 Annually”. NPR. Associated Press. ngày 10 tháng 6 năm 2021. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.
  11. ^ a b “3 Experts Have Resigned From An FDA Committee Over Alzheimer's Drug Approval”. NPR. ngày 11 tháng 6 năm 2021. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.
  12. ^ Gavura S (ngày 10 tháng 6 năm 2021). “No evidence, no problem: A closer look at the aducanumab approval”. Science-Based Medicine. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.
  13. ^ Marchione M, Perrone M (ngày 6 tháng 11 năm 2020). “FDA panel urges rejection of experimental Alzheimer's drug”. Associated Press.
  14. ^ Ault A (ngày 5 tháng 5 năm 2021). “FDA Reviewers: Why We Are Against Approval of Aducanumab for Alzheimer's”. Medscape Medical News. Truy cập ngày 9 tháng 6 năm 2021.
  15. ^ “US approves first new Alzheimer's drug in 20 years”. BBC News Online. ngày 7 tháng 6 năm 2021.
  16. ^ “F.D.A. Approves Alzheimer's Drug Despite Fierce Debate Over Whether It Works”. The New York Times. ngày 7 tháng 6 năm 2021.
  17. ^ McGinley L (ngày 9 tháng 6 năm 2021). “Two members of an FDA advisory committee quit after approval of controversial Alzheimer's drug”. The Washington Post. Truy cập ngày 9 tháng 6 năm 2021.
  18. ^ Langreth R (ngày 10 tháng 6 năm 2021). “Harvard Expert Quits FDA Panel as Furor Over Biogen Drug Grows”. Bloomberg. Truy cập ngày 10 tháng 6 năm 2021.
  19. ^ “Statement: FDA's Decision to Approve Aducanumab for Alzheimer's Disease Shows Reckless Disregard for Science, Severely Damages Agency's Credibility”. Public Citizen. ngày 7 tháng 6 năm 2021. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.
  20. ^ “ICER Issues Statement on the FDA's Approval of Aducanumab for Alzheimer's Disease”. ICER. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.
  21. ^ Belluck, Pam; Robbins, Rebecca (ngày 7 tháng 6 năm 2021). “F.D.A. Approves Alzheimer's Drug Despite Fierce Debate Over Whether It Works”. The New York Times. Truy cập ngày 13 tháng 6 năm 2021.
  22. ^ “It's a New Day in the Fight Against Alzheimer's — Aducanumab Approved”. Alzheimer's Association. Bản gốc lưu trữ ngày 10 tháng 6 năm 2021. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.
  23. ^ “First new treatment for Alzheimer's disease approved in nearly two decades offers hope for people living with dementia”. Alzheimer Society of Canada. ngày 7 tháng 6 năm 2021. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.
  24. ^ “Alzheimer's Foundation of America Statement on FDA Approving First New Alzheimer's Medication in Nearly 20 Years”. Alzheimer's Foundation of America. Truy cập ngày 11 tháng 6 năm 2021.

Liên kết ngoài[sửa | sửa mã nguồn]

Bản mẫu:Monoclonals for bone, musculoskeletal, circulatory, and neurologic systems

Lấy từ “https://vi.wikipedia.org/w/index.php?title=Aducanumab&oldid=68185912”